Immaginate di avere nel sangue un esercito di guerrieri d’élite, addestrati per milioni di anni a dare la caccia a virus e batteri. Ora immaginate di poter prendere questi guerrieri, portarli in un laboratorio high-tech, dotarli di un “GPS biologico” ultra-preciso per rimandarli in battaglia, moltiplicati per milioni.
Non è la trama di un film di fantascienza, ma la realtà delle CAR-T, la terapia che sta riscrivendo le regole dell’oncologia e dei trattamenti contro le malattie autoimmunitarie, come ha recentemente dimostrato anche l’Ospedale Bambino Gesù di Roma. Tuttavia, tossicità e costi elevatissimi, che possono arrivare fino ai 600mila euro, restano sfide aperte.
CAR-T: cosa sono?
Il cuore della terapia sono i linfociti T, i soldati del nostro sistema immunitario. Normalmente sanno riconoscere un virus, ma a volte il “nemico” – che sia un tumore o una cellula impazzita del corpo stesso – può confonderli. Qui interviene l’ingegneria genetica. Il termine CAR (Chimeric Antigen Receptor) indica un’“antenna” artificiale aggiunta ai linfociti T in laboratorio. Questa antenna cerca un bersaglio specifico chiamato CD19. Nel cancro il CD19 si trova ad esempio sulle cellule dei linfomi e delle leucemie. Le CAR-T le scovano e le distruggono. Nelle malattie autoimmuni, invece, il CD19 si trova sui linfociti B che producono gli auto-anticorpi responsabili dell’infiammazione alla base delle malattie autoimmunitarie. Le CAR-T eliminano questi “soldati traditori”, fermando l’attacco ai tessuti sani.
Cure “su misura”
Ma attenzione: non è una medicina preconfezionata, ma un trattamento “su misura”. Il processo inizia con il prelievo di linfociti T dal sangue del paziente. Poi si passa alla fase di potenziamento: in centri specializzati, le cellule vengono modificate geneticamente per esprimere il recettore CAR. Successivamente si passa all’espansione, creando in laboratorio, un esercito di milioni di queste super-cellule. Infine, si procede con l’infusione dei “guerrieri” nel paziente, pronti a pattugliare l’organismo.
A che punto siamo?
Se per i tumori del sangue le CAR-T sono ormai una realtà consolidata con tassi di successo che possono variare dal 50% al 90%, per i tumori solidi (come quelli al seno o al polmone) la sfida è ancora aperta a causa della difficoltà delle cellule a penetrare masse compatte.
Gli ultimi dati del Bambino Gesù spalancano le porte all’uso delle CAR-T anche contro le malattia autoimmuni. Nello studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine i ricercatori hanno utilizzato le CAR-T su 8 giovanissimi pazienti (dai 5 ai 17 anni) colpiti da forme aggressive di malattie autoimmuni come il Lupus, la dermatomiosite e la sclerosi sistemica. I risultati sembrano un miracolo della scienza: 7 pazienti su 8 sono in remissione completa. Tutti gli 8 pazienti hanno potuto sospendere le terapie immunosoppressive croniche. Un vero e proprio “reset”: la terapia non si è limitata a tamponare i sintomi, ma ha eliminato i linfociti B “difettosi”, permettendo al corpo di produrne di sani. In pratica, il sistema immunitario è stato spento e riavviato, privo dell’errore che lo portava ad aggredire l’organismo.
Sfide
Tuttavia, per quanti progressi siano stati compiuti negli ultimi anni, restano aperte numerose sfide. La prima è quella relativa alla tossicità: il sistema immunitario potenziato può a volte scatenare reazioni infiammatorie intense, che i medici stanno imparando a gestire con protocolli sempre più sicuri. Nel dettaglio la sindrome da rilascio di citochine e la neurotossicità sono effetti collaterali e oggi sono gestibili con un protocollo di terapia antinfiammatoria e steroidea molto precoce, che sempre meno necessitano il ricovero in terapia intensiva.
Inoltre, essendo una terapia “sartoriale”, costruita su misura per ogni singolo paziente, ha costi elevatissimi. L’obiettivo dei prossimi decenni è renderla un trattamento standard e meno costoso.
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